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Haemo News

Therapeutische Genomchirurgie mit Designer-Nukleasen

Von: red.

Die Schattauer Fachzeitschrift „Hämostaseologie“ publiziert in Ausgabe 1/17 einen Beitrag über die therapeutische Genomchirurgie mit Designer-Nukleasen.


Die zielgerichtete Genombearbeitung mit Zinkfinger-Nukleasen, TALE-Nukleasen und CRISPR/Cas-Nukleasen hat eine neue Ära in der Gentherapie eingeläutet. Angeborene Erkrankungen, die mit einem herkömmlichen Gentherapieansatz nicht behandelt werden können, wie zum Beispiel Erbkrankheiten mit dominanter Vererbung oder Krankheiten, die durch Mutationen in eng regulierten Genen hervorgerufen werden, können nun durch präzise Genomchirurgie behandelt werden. Darüber hinaus ermöglichen Designer-Nukleasen neue genetische Interventionsmöglichkeiten, um Infektionskrankheiten oder Krebs zu bekämpfen. In diesem Aufsatz beschreiben wir die Entwicklung der verschiedenen Klassen von programmierbaren Nukleasen, diskutieren die Herausforderungen bei der Translation von Gen-Editing in die klinische Anwendung und geben einen Ausblick darauf, welche Anwendungen in naher Zukunft in die Klinik gelangen werden.

 

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